Optogenetika Buka Peluang Baru dalam Penemuan Obat dan Kedokteran Presisi

BOGOR.DISWAY.ID - Dunia kedokteran dan neurosains memasuki babak baru setelah Peter Hegemann dari Humboldt-Universität zu Berlin, Georg Nagel dari Julius-Maximilians-Universität Würzburg, dan Karl Deisseroth dari Stanford University dianugerahi Nobel Prize in Physiology or Medicine 2026 atas penemuan mereka mengenai light-gated ion channels dan optogenetika.

Penghargaan tersebut diumumkan oleh Nobel Assembly at Karolinska Institutet pada 5 Oktober 2026. Penemuan yang berawal dari protein peka cahaya pada alga bersel tunggal tersebut kini memungkinkan ilmuwan mengendalikan aktivitas sel saraf dengan cahaya secara sangat presisi. Teknologi ini membantu peneliti memahami bagaimana kelompok sel saraf tertentu berperan dalam memori, emosi, perilaku, hingga berbagai kondisi penyakit.

Prof. Dr. Maksum Radji, M.Biomed., Apt., akademisi Program Studi Farmasi Universitas Esa Unggul, menjelaskan bahwa optogenetika merupakan inovasi penting dalam riset biomedis yang memungkinkan aktivitas sel saraf dikendalikan dan diamati secara lebih spesifik. Pemanfaatan teknologi ini berpotensi memperluas penelitian di bidang farmakologi, pengujian kandidat obat, serta pengembangan terapi yang lebih terarah melalui pendekatan kedokteran presisi. Selain membantu memahami mekanisme kerja otak, optogenetika juga menawarkan peluang baru dalam penemuan obat, pemodelan penyakit, dan pengembangan terapi berbasis gen.

Apa Itu Optogenetika?

Secara sederhana, optogenetika merupakan teknologi yang menggabungkan rekayasa genetika dan teknik optik untuk mengendalikan aktivitas sel hidup menggunakan cahaya. Inspirasi awalnya berasal dari organisme sederhana. Hegemann dan Nagel menemukan protein channelrhodopsin pada alga bersel tunggal. Protein tersebut berfungsi sebagai saluran ion yang dapat diaktifkan oleh cahaya. Ketika terkena cahaya dengan panjang gelombang tertentu, saluran tersebut terbuka dan mengubah aktivitas listrik sel.

Temuan ini kemudian dikembangkan menjadi sebuah metode untuk membuat sel yang sebelumnya tidak peka terhadap cahaya menjadi dapat dikendalikan menggunakan cahaya. Ketika gen yang mengkode protein peka cahaya tersebut diperkenalkan ke neuron, aktivitas sel saraf dapat dipicu atau ditekan dengan stimulasi cahaya.

Deisseroth kemudian memainkan peran penting dalam mengembangkan dan menerapkan pendekatan tersebut pada sistem saraf mamalia. Dari sinilah lahir istilah optogenetika, sebuah metode yang memungkinkan ilmuwan menghubungkan aktivitas sel saraf tertentu dengan fungsi otak secara lebih presisi.

BACA JUGA:BNI dan Universitas Terbuka Perkuat Digitalisasi Dana Riset, Optimalkan Campus Financial Ecosystem

Bayangkan neuron sebagai lampu yang sebelumnya hanya dapat diamati dari luar. Dengan optogenetika, peneliti dapat memasang semacam “sakelar molekuler” pada kelompok neuron tertentu, kemudian mengaktifkan atau menghambatnya menggunakan cahaya. Kemampuan mengendalikan sel berdasarkan jenis dan lokasi inilah yang membuat optogenetika sangat penting bagi perkembangan neurosains modern.

Dari Memahami Otak hingga Menemukan Obat

Salah satu bidang yang mendapatkan manfaat besar dari perkembangan optogenetika adalah farmasi, khususnya penemuan obat yang bekerja pada sistem saraf. Prof. Dr. Maksum menjelaskan bahwa selama bertahun-tahun, pengembangan obat untuk penyakit neurologis menghadapi tantangan karena otak merupakan sistem yang sangat kompleks. Aktivasi atau penghambatan jaringan saraf sering kali melibatkan banyak sel sekaligus sehingga sulit mengetahui secara tepat mekanisme penyakit maupun target terapi.

Optogenetika menawarkan pendekatan yang lebih spesifik. Dengan mengendalikan kelompok neuron tertentu menggunakan cahaya, peneliti dapat mempelajari hubungan antara aktivitas suatu sirkuit saraf dengan munculnya respons biologis tertentu. Informasi tersebut kemudian dapat digunakan untuk membantu mengidentifikasi target obat dan memahami mekanisme kerja kandidat terapi.

Kajian dalam Nature Reviews Drug Discovery menunjukkan bahwa pendekatan optogenetika telah memberikan momentum baru dalam penemuan obat untuk sistem saraf, termasuk pada target discovery, high-throughput screening, dan pemodelan kondisi penyakit.

Dengan demikian, optogenetika bukan sekadar menggantikan metode lama. Teknologi ini memberikan cara baru untuk menjawab pertanyaan yang sebelumnya sulit dijawab: sel mana yang harus ditargetkan, kapan harus diaktifkan, dan bagaimana perubahan aktivitas sel tersebut memengaruhi penyakit?

Kunjungi situs resmi Universitas Esa Unggul untuk mengetahui informasi terbaru seputar kegiatan, prestasi, dan program unggulan.

Mempercepat Skrining dan Pengujian Kandidat Obat

Dalam pengembangan obat, peneliti harus menguji banyak kandidat senyawa untuk mengetahui apakah suatu molekul mampu menghasilkan respons biologis yang diharapkan. Optogenetika dapat membantu menciptakan sistem pengujian yang lebih terkontrol. Sel saraf yang telah dibuat peka terhadap cahaya dapat distimulasi secara konsisten, sementara respons terhadap kandidat obat dapat diamati dan dianalisis. Pendekatan tersebut dapat dikombinasikan dengan teknologi otomatisasi dan high-throughput screening untuk menguji sejumlah besar senyawa secara lebih efisien.

Artinya, optogenetika bukan berarti menghapus high-throughput screening, melainkan dapat menjadi teknologi pendukung yang membuat skrining berbasis aktivitas saraf menjadi lebih terarah dan terukur. Teknologi ini juga memungkinkan peneliti membangun model penyakit tertentu sehingga perubahan aktivitas sel dapat diamati ketika diberikan kandidat obat. Dengan cara tersebut, proses dari identifikasi target biologis hingga pengujian kandidat terapi dapat memperoleh informasi mekanistik yang lebih kuat.

Peran Farmasi dalam Sistem Penghantaran Gen

Keunggulan optogenetika sekaligus menghadirkan tantangan besar: bagaimana memasukkan materi genetik atau perangkat molekuler tersebut ke sel target secara aman dan spesifik? Persoalan ini membawa optogenetika ke bidang lain yang sangat penting dalam ilmu farmasi, yaitu drug delivery dan gene delivery system.

Menurut Prof. Dr. Maksum, salah satu platform yang banyak digunakan dalam penelitian terapi gen adalah Adeno-Associated Virus (AAV). Dalam pengembangan terapi berbasis gen, AAV dapat dimodifikasi sehingga tidak memiliki kemampuan replikasi seperti virus patogen, tetapi tetap dapat digunakan sebagai kendaraan untuk membawa materi genetik menuju sel target.

Dalam terapi optogenetik retina, berbagai platform AAV telah digunakan untuk mengantarkan gen yang mengkode protein peka cahaya ke sel retina. Penelitian praklinis dan klinis menunjukkan bahwa strategi tersebut terus dikembangkan sebagai salah satu pendekatan untuk memulihkan fungsi penglihatan pada penyakit degeneratif retina. Di sinilah ilmu farmasi memiliki peran strategis. Tantangannya bukan hanya menemukan molekul atau gen yang tepat, tetapi juga memastikan bagaimana terapi tersebut dapat mencapai sel sasaran, pada dosis yang tepat, dengan keamanan yang dapat dipertanggungjawabkan.

Dari Laboratorium Menuju Pasien

Salah satu perkembangan paling menarik adalah mulai masuknya pendekatan optogenetik ke penelitian klinis manusia. Pada penyakit retinitis pigmentosa (RP), misalnya, beberapa terapi optogenetik sedang diuji untuk memberikan sensitivitas terhadap cahaya kepada sel retina yang masih bertahan setelah fotoreseptor mengalami degenerasi. Salah satu penelitian fase 1/2a pada pasien RP mengevaluasi terapi gen optogenetik AGN-151597 yang membawa channelrhodopsin-2. Penelitian tersebut merupakan studi first-in-human dengan tujuan utama mengevaluasi keamanan serta sinyal awal efektivitas.

Penelitian lain terhadap UGX-201 pada pasien RP juga melaporkan profil keamanan dan tolerabilitas yang mendukung penelitian lebih lanjut, disertai sinyal awal perbaikan fungsi penglihatan pada sebagian peserta. Menariknya, pendekatan optogenetik juga telah diteliti pada Stargardt disease, salah satu penyakit degeneratif retina yang dapat menyebabkan kehilangan penglihatan berat.

Dalam studi STARLIGHT fase 2, terapi MCO-010 diberikan kepada pasien Stargardt disease. Hasil penelitian menunjukkan adanya sinyal perbaikan pada sejumlah parameter penglihatan dan kualitas hidup, meskipun penelitian tersebut tetap bersifat open-label dan memerlukan pengembangan lebih lanjut untuk memastikan manfaat klinisnya.

BACA JUGA:Gelar Kuliah Umum di Universitas Udayana, BTN Ajak Generasi Muda Dalami Pembiayaan Hijau

Perkembangan tersebut menunjukkan bahwa optogenetika telah bergerak dari konsep eksperimental menuju penelitian translasi dan uji klinis pada manusia. Namun, teknologi ini masih berada dalam tahap pengembangan dan belum dapat diposisikan sebagai terapi yang telah mapan untuk seluruh penyakit saraf atau gangguan penglihatan.

Bagaimana dengan Parkinson, Epilepsi, dan Gangguan Mental?

Potensi optogenetika sebenarnya jauh lebih luas. Dalam penelitian dasar, teknologi ini telah digunakan untuk memetakan hubungan antara aktivitas sirkuit saraf dan berbagai fungsi otak. Peneliti dapat mengaktifkan atau menghambat kelompok neuron tertentu untuk mengetahui apakah perubahan aktivitas tersebut memengaruhi perilaku, respons emosional, gerakan, atau proses lainnya. Karena itu, optogenetika menjadi alat penting dalam penelitian penyakit seperti Parkinson, epilepsi, depresi, kecanduan, dan berbagai gangguan neurologis maupun psikiatri.

Namun, perlu dibedakan antara manfaat optogenetika sebagai alat penelitian dan penggunaan optogenetika sebagai terapi klinis. Bukti paling maju pada manusia saat ini terutama berkembang pada bidang terapi retina dan pemulihan penglihatan. Sementara penerapan optogenetika untuk mengendalikan sirkuit otak pada penyakit seperti Parkinson atau epilepsi masih menghadapi tantangan teknologi, keamanan, penghantaran gen, dan regulasi.

Perbedaan ini penting agar perkembangan teknologi dapat dipahami secara ilmiah tanpa terjebak pada klaim bahwa seluruh potensinya sudah menjadi terapi yang tersedia bagi pasien.

Tantangan Besar Menuju Kedokteran Presisi

Di balik potensinya yang besar, optogenetika masih menghadapi sejumlah tantangan. Prof. Dr. Maksum menjelaskan bahwa pertama adalah keamanan jangka panjang, terutama ketika terapi melibatkan penghantaran materi genetik menggunakan vektor virus. Kedua adalah spesifisitas target. Ilmuwan harus memastikan bahwa gen atau protein peka cahaya hanya diekspresikan pada sel yang memang menjadi sasaran terapi. Ketiga adalah persoalan pengiriman cahaya. Untuk jaringan yang berada jauh di dalam tubuh, diperlukan sistem optik atau perangkat khusus agar cahaya dapat mencapai sel target dengan intensitas dan pola yang tepat. Keempat adalah regulasi dan etika. Terapi berbasis rekayasa genetika membutuhkan evaluasi ketat mengenai keamanan, efektivitas, respons imun, durabilitas efek, serta kemungkinan risiko jangka panjang.

Karena itu, perjalanan dari penemuan molekuler menuju terapi yang dapat digunakan secara luas tidaklah sederhana. Dibutuhkan kolaborasi antara biologi molekuler, farmasi, kedokteran, rekayasa biomedis, ilmu saraf, teknologi informasi, dan ilmu regulasi.

Ketika Cahaya Menjadi Alat Terapi

Hadiah Nobel Fisiologi atau Kedokteran 2026 menunjukkan bagaimana sebuah penemuan yang berawal dari organisme sederhana dapat berkembang menjadi teknologi yang memengaruhi berbagai bidang ilmu. Protein peka cahaya dari alga yang dahulu mungkin tampak sebagai fenomena biologis sederhana kini telah membantu ilmuwan mengendalikan aktivitas neuron, memahami sirkuit otak, mengembangkan model penyakit, menemukan target obat, dan menguji pendekatan terapi baru.

Bagi dunia farmasi, optogenetika memperluas cara ilmuwan memahami hubungan antara target biologis, mekanisme penyakit, kandidat obat, dan respons seluler. Bagi dunia kedokteran, teknologi ini menawarkan kemungkinan baru untuk menghadirkan terapi yang semakin spesifik terhadap jaringan dan sel yang menjadi sasaran.

Perkembangan terapi optogenetik untuk penyakit retina bahkan menunjukkan bahwa konsep tersebut telah mulai memasuki tahap translasi pada manusia. Sejumlah uji klinis menunjukkan hasil awal yang menjanjikan, tetapi bukti keamanan dan efektivitasnya masih terus dikembangkan.

Pada akhirnya, revolusi optogenetika bukan semata-mata tentang menggunakan cahaya untuk menyalakan atau mematikan sel. Lebih dari itu, teknologi ini menggambarkan perubahan paradigma dalam ilmu kesehatan: bagaimana memahami tubuh secara lebih presisi agar diagnosis, penemuan obat, dan terapi dapat diarahkan pada target biologis yang semakin spesifik.

Dari cahaya pada alga hingga terapi eksperimental pada manusia, perjalanan optogenetika menunjukkan bahwa batas antara biologi, teknologi, farmasi, dan kedokteran semakin terbuka. Dan di titik temu itulah, salah satu masa depan precision medicine mulai dibangun.

Sumber: